SS-31 (élamipretide) : de la recherche à l’approbation de la FDA
Le SS-31, connu en clinique sous le nom d’élamipretide, est un peptide ciblant les mitochondries qui a atteint le stade des grands essais à répartition aléatoire. Son dossier est mitigé, et le lire honnêtement suppose de relever à la fois les réussites et les échecs.
Constats
- À la fin de 2025, l’élamipretide a reçu sa première approbation de la FDA : la forme clinique du SS-31 est désormais un médicament approuvé.
- Le SS-31 (appelé élamipretide en clinique) cible les mitochondries, les centrales énergétiques de la cellule, et a été testé dans de grands essais à répartition aléatoire.
- Dans le syndrome de Barth, les patients sous élamipretide à long terme ont marché environ 96 mètres de plus au test de marche standard de six minutes.
- Dans un essai sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge de forme sèche, il a réduit de 43 % une mesure clé de la perte de cellules rétiniennes.
- L’approbation pour le syndrome de Barth est la toute première pour un agent thérapeutique ciblant les mitochondries de cette classe.
Du composé d’essai au médicament approuvé (2025)
À la fin de 2025, l’élamipretide a reçu sa première approbation de la FDA, pour le syndrome de Barth, ce qui en fait le premier agent thérapeutique mitochondrial ciblant la cardiolipine jamais approuvé (“Elamipretide: First Approval,” Drugs, 2026). Pour un composé qui a commencé comme peptide de recherche, c’est le parcours complet : laboratoire, essais à répartition aléatoire, approbation.
L’approbation repose sur le dossier d’essais présenté ci-dessous, les gains de distance de marche dans le syndrome de Barth en constituant le pilier. Elle change aussi la lecture du reste du programme : l’élamipretide n’est plus une molécule candidate. C’est un médicament dont la base de données probantes s’élargit.
Syndrome de Barth : le résultat positif le plus net (Genet Med, 2024)
La prolongation ouverte de 168 semaines de l’essai TAZPOWER a suivi des patients atteints du syndrome de Barth recevant 40 mg d’élamipretide par jour. Huit patients sur dix ont atteint la visite de la semaine 168. On a observé des améliorations significatives au test de marche de six minutes à chaque point de mesure, pour une amélioration cumulative de 96,1 mètres (P=0,003 à la semaine 168), ainsi qu’une amélioration des scores de fatigue et des gains mesurables de la fonction ventriculaire gauche. Il a été bien toléré, les réactions au point d’injection étant l’effet indésirable le plus fréquent.
Dégénérescence maculaire : positif sur les critères secondaires (Ophthalmol Sci, 2024)
Dans l’essai de phase II ReCLAIM-2 sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge de forme sèche, l’élamipretide a produit une réduction de 43 % de la progression de la perte de la zone ellipsoïde (un marqueur des dommages aux photorécepteurs, P=0,0034), et un nombre significativement plus élevé de patients ont gagné au moins 10 lettres d’acuité visuelle en faible luminance (14,6 % contre 2,1 %, P=0,04). Les deux résultats portaient sur les critères secondaires de l’essai.
Myopathie mitochondriale primaire (Neurology, 2023)
Un essai de phase 3 mené auprès de 218 patients atteints de myopathie mitochondriale primaire a montré que l’élamipretide était bien toléré, et la recherche se poursuit pour cette affection. Les résultats les plus solides chez l’humain à ce jour concernent le syndrome de Barth, pour lequel l’élamipretide a reçu sa première approbation de la FDA à la fin de 2025.
Ce qu’est le SS-31
Le SS-31 (élamipretide) est un tétrapeptide ciblant les mitochondries qui s’accumule dans la membrane mitochondriale interne, où il se lie à la cardiolipine; il est étudié pour son effet sur l’énergie cellulaire. Notre guide d’achat du SS-31 présente le composé et sa manipulation.
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Questions fréquentes
Le SS-31 a-t-il montré des résultats positifs chez l’humain?
Oui, dans des contextes précis. Dans une prolongation ouverte de 168 semaines chez des patients atteints du syndrome de Barth, l’élamipretide (SS-31) a produit une amélioration cumulative de 96,1 mètres au test de marche de six minutes et une amélioration de la fonction cardiaque. Un essai sur la dégénérescence maculaire a ralenti un marqueur de la perte de photorécepteurs.
Dans quelles affections le SS-31 a-t-il été étudié?
Le syndrome de Barth, où les résultats les plus solides ont été rapportés et où l’élamipretide a reçu sa première approbation de la FDA à la fin de 2025; la dégénérescence maculaire liée à l’âge de forme sèche, où il a ralenti un marqueur de la perte de photorécepteurs; et la myopathie mitochondriale primaire, où un grand essai a montré qu’il était bien toléré et où la recherche se poursuit.
Qu’est-ce que le SS-31?
Le SS-31 (élamipretide) est un tétrapeptide ciblant les mitochondries qui se concentre dans la membrane mitochondriale interne, où il est étudié pour son effet sur la production d’énergie cellulaire.
Sources : Thompson WR, et al. Long-term efficacy and safety of elamipretide in Barth syndrome (TAZPOWER 168-week OLE). Genet Med. 2024;26:101138. PMID 38602181. Ehlers JP, et al. ReCLAIM-2: Elamipretide in age-related macular degeneration. Ophthalmol Sci. 2024;5:100628. PMID 39605874. Karaa A, et al. Elamipretide in primary mitochondrial myopathy (MMPOWER-3). Neurology. 2023;101:e238-e252. PMID 37268435.
